在一项新的研究中,我国科学家利用CRISPR-Cas13a结合特异性单链 RNA的能力在裂殖酵母中实现了靶向内源 RNA 和降解靶标 RNA 的功能。相关研究结果于2018年5月31日在线发表在Nucleic Acids Research期刊上,论文标题为“Implementation of the CRISPR-Cas13a system in fission yeast and its repurposing for precise RNA editing”。
在一项新的研究中,美国研究人员报道,他们将结合到金纳米颗粒表面上的蛋白Cas9和起着定位作用的RNA,然后经聚合物包被后,注射到小鼠大脑的纹状体区域,对代谢型谷氨酸受体5(mGluR5)基因进行编辑,导致纹状体中的mGluR5蛋白水平大约下降了50%,而且这些小鼠的重复挖掘行为和重复跳跃行为大幅下降。相关研究结果于2018年6月25日在线发表在Nature Biomedical Engineering期刊上,论文标题为“Nanoparticle delivery of CRISPR into the brain rescues a mouse model of fragile X syndrome from exaggerated repetitive behaviours”。
在一项新的研究中,Joseph C. Wu博士和Priyanka Garg博士利用诱导性多能干细胞技术和CRISPR基因编辑技术成功证实一名一39岁病人患上长QT综合症。相关研究结果发表在Journal of the American College of Cardiology期刊上,论文标题为“Genome Editing of Induced Pluripotent Stem Cells to Decipher Cardiac Channelopathy Variant”。
在一项新的研究中,Joseph C. Wu等人利用诱导性多能干细胞技术和CRISPR基因编辑技术成功证实一种意义不明的变异是良性的,而不是肥厚型心肌病的征兆。相关研究结果发表在Circulation期刊上,论文标题为“Determining the Pathogenicity of a Genomic Variant of Uncertain Significance Using CRISPR/Cas9 and Human-Induced Pluripotent Stem Cells”。